ALZHEIMER, PRIMO FARMACO APPROVATO DOPO 20 ANNI DAGLI USA

L'approvazione del farmaco da parte della Food and Drug Administration è stata però complicata.

l'agenzia ora richiede che vengano fatti ulteriori studi anche dopo l'approvazione
















Un nuovo farmaco in grado di rallentare il decorso all’Alzheimer durante le prime fasi della malattia è appena stato approvato dalla FDA, il suo nome è Aducanumab ed è prodotto dalla casa farmaceutica Biogen. L'obiettivo terapeutico mira alle cause scatenanti del morbo (e non i suoi sintomi) rallentandone la progressione. Si tratta del primo nuovo farmaco contro l’Alzheimer approvato dal 2003, anche se la sua autorizzazione è stata tutt’altro che condivisa. Le difficoltà sono dovute al fatto che molti consulenti indipendenti della stessa agenzia si sono espressi contro la terapia, affermando che il trattamento non ha dimostrato di aiutare a rallentare la malattia.


Gli oppositori puntano il dito al fatto che prima dell’approvazione del farmaco non è mai stato condotto uno studio di follow-up per confermare i benefici del farmaco per i pazienti. Ora la stessa FdA ha richiesto alla casa farmaceutica (e allo sviluppatore cinese che ha collaborato alla creazione del farmaco, l’azienda Eisai Co) di condurre ulteriori approfondimenti così da confermarne i benefici. Se così non dovesse essere, l’ente potrebbe anche ritirare il farmaco dal mercato.


Aducanumab, che è nei fatti un anticorpo monoclonale, deve venire somministrato per infusione ogni quattro settimane. Come detto, si tratta del primo farmaco che interviene in modo diretto sui meccanismi fisiologici dell’insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. Nei pazienti con i primi sintomi del morbo, ovvero perdita di memoria e prime difficoltà nel ragionamento, i test effettuati dalla Biogen e sottoposti alla FdA hanno dimostrato una riduzione di queste placche e quindi dei sintomi. La terapia, però, non è stata testata su pazienti con sindrome a uno stato avanzato. L’agenzia stessa sottolinea che i dati forniti da Biogen “sono estremamente complessi e lasciano dubbi sui benefici clinici”. Ancora l’Fda ha riconosciuto che “la comunità degli esperti ha offerto prospettive differenti”, ma ha spiegato di aver scelto la procedura dell’approvazione accelerata perché “i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l’Aduhelm superano i rischi della terapia”.


Attualmente, si legge sul sito del ministero della Salute, il numero totale dei pazienti con demenza è stimato in oltre 1 milione (di cui circa 600.000 con demenza di Alzheimer) e circa 3 milioni sono le persone direttamente o indirettamente coinvolte nella loro assistenza, con conseguenze anche sul piano economico e organizzativo. Il problema ovviamente non è solo italiano.


Gli esperti però segnalano che è indicato per le persone che hanno caratteristiche che predispongono all’Alzheimer, parliamo di over 65 con depositi di proteina amiloide nel cervello, e un’alta probabilità di sviluppare un deficit cognitivo: in Italia è possibile stimare tra 100-300mila persone. Il paziente dovrà quindi essere selezionato accuratamente per una terapia mensile che necessita di una risonanza magnetica, per evitare alcuni effetti collaterali che potrebbero verificarsi a danno del sistema nervoso centrale, quindi l’anticorpo monoclonale dovrà essere somministrato solo in centri specializzati.


In ultimo, Biogen non ha rivelato il prezzo del farmaco, anche se gli analisti hanno stimato che il potrebbe oscillare tra i 30.000 e i 50.000 dollari per un anno di trattamento.


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